Investigadores de la Universidad de Columbia, Estados Unidos, lograron modificar por primera vez el genoma de embriones humanos con una técnica precisa denominada edición de bases. Dicho método es más preciso que el CRISPR, lo cual redujo daños al ácido desoxirribonucleico (ADN).
Aunque está lejos de tener un uso médico, acerca un futuro donde los bebés diseñados a medida podrían ser una opción real. El estudio fue subido el 1 de junio a la plataforma bioRxiv y todavía está a la espera de su revisión por pares, para que pueda ser publicado en una revista académica.
El CRISPR deja daños al ADN
La tecnología CRISPR-Cas9 genera roturas de doble cadena en el ADN. Una vez producido el corte, la célula intenta repararlo; pero los embriones humanos en fases tempranas de desarrollo tienen dificultades para reparar adecuadamente ese tipo de daño. Como consecuencia, pueden aparecer pérdidas de fragmentos cromosómicos, alteraciones estructurales y errores en el número de cromosomas.
La edición de bases aplica cambios precisos
La estrategia evaluada en el nuevo trabajo utiliza un editor de bases de adenina (ABE). En lugar de cortar ambas hebras del ADN, esta herramienta introduce cambios químicos muy precisos que permiten transformar una base genética en otra.
El procedimiento genera únicamente una pequeña interrupción en una de las hebras y evita las roturas completas del ADN.
Sin grandes daños cromosómicos
Cuando los investigadores analizaron embriones modificados con cortes convencionales de doble cadena, encontraron deleciones de gran tamaño y numerosos indicios de daño genómico.
En cambio, en más de un centenar de muestras tratadas mediante edición de bases, no detectaron grandes pérdidas de ADN en las regiones estudiadas. Estos resultados indican que los embriones humanos son capaces de reparar de manera eficaz las pequeñas lesiones producidas por la edición de bases.
Avance importante pero con sus propios retos
A pesar de los resultados alentadores, los investigadores subrayan que persisten desafíos importantes, incluida la aparición de modificaciones fuera de la región deseada, un fenómeno conocido como edición “fuera del objetivo”.
El riesgo varió considerablemente; ciertos genomas mostraron actividad indeseada frecuente, mientras que otras ediciones produjeron muy pocos efectos secundarios detectables.
Otro problema es el mosaico genético. En muchos embriones, no todas las células terminaron con exactamente la misma modificación, lo que dificulta garantizar resultados uniformes.
Con información de VTV
